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亨廷頓病基因治療的進展

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【摘 要】亨廷頓病是一種常染色體顯性遺傳病，近年來多項針對mRNA水平的干預(yù)策略相繼開展臨床試驗，同時隨著聚集的規(guī)律性間隔短回文重復(fù)序列（clustered regularly interspersed short palindromic repeats，CRISPR）/CRISPR關(guān)聯(lián)基因（CRISPR associatedgene，Cas）系統(tǒng)的日漸成熟，針對致病基因組的基因編輯策略也屢有報道。（剩余15909字）

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