肌萎縮側(cè)索硬化的藥物治療進展

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【摘 要】肌萎縮側(cè)索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）是一種以上、下運動神經(jīng)元選擇性丟失為主要特征，進行性加重的神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，目前尚無有效的治愈方法。隨著ALS疾病機制和遺傳學(xué)的研究深入，以及基因調(diào)控策略的創(chuàng)新，為ALS療法開發(fā)創(chuàng)造了有希望的新選擇。本文圍繞反義寡核苷酸療法、腺病毒相關(guān)病毒介導(dǎo)的基因治療和細胞治療在ALS中的研究進展進行綜述。（剩余20913字）