2022年6、8月FDA批準(zhǔn)新藥概況

打開文本圖片集

2022年6月，F(xiàn)DA批出1個(gè)新分子實(shí)體（表1），為治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性藥物Amvuttra（vutrisiran）；8月，F(xiàn)DA批出1個(gè)新生物制劑（表1），為治療酸性鞘磷脂酶缺乏癥藥物Xenpozyme（olipudase alfa-rpcp）。

1 Amvuttra（vutrisiran）

Amvuttra為注射液，被批準(zhǔn)用于治療成人hATTRPN——一種罕見的、遺傳性的、快速進(jìn)展的致命疾病，由轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（transthyretin， TTR）基因突變引起。（剩余1094字）