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蒂莫西綜合征的反義寡核苷酸治療等

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《自然》

蒂莫西綜合征的反義寡核苷酸治療

《自然》封面：象征神經(jīng)發(fā)育的無人機冰圖。蒂莫西綜合征是一種基因突變引起的罕見遺傳病，其特征為心臟缺陷、自閉癥和癲癇?！蹲匀弧冯s志第8009期封面文章報道了修正這一突變所致缺陷并治療這種疾病的潛在方法。研究團隊開發(fā)反義寡核苷酸能減少相關(guān)基因?qū)y帶突變的蛋白質(zhì)編碼序列的使用，更多地使用另一序列。（剩余6866字）

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