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Mavacamten在肥厚型心肌病中的治療進展

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【摘要】肥厚型心肌?。℉CM)是一種主要由編碼心肌肌小節(jié)蛋白的致病性遺傳基因突變引起的一種原發(fā)性心肌疾病。由于HCM發(fā)病機制主要是肌小節(jié)蛋白編碼基因變異,因此常規(guī)藥物很難從根本上解決心肌肥厚所導致的一系列臨床癥候群。新型的心肌肌球蛋白抑制劑Mavacamten(MYK-461)是一種針對HCM的靶向治療藥物,通過減少過度的肌球蛋白-肌動蛋白交叉橋接來減輕心肌過度收縮。(剩余14572字)

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